欢迎报名2023年郑老师团队系列科研统计课程！

2023年郑老师多门科研统计课程：含孟德尔随机化方法

但随着医学发展，在愈来愈多可供应用的有效疗法的出现，进一步证明新疗法优于现有疗法往往非常困难，因而临床研究的目的发生了转变。在阳性对照检验中，更多的情形是探求新疗法与标准的有效疗法相比其疗效是否不差，而并不一定要知道新疗法是否优于标准疗法。与此同时，在有现成的疗效肯定的疗法，仍用安慰剂对照做临床检验，会面临伦理上的困难，此时也应选择非劣效性检验设计。

设计非劣效性检验的初衷是寻找好的替代疗法（即与既定疗法疗效相近的新疗法），一些新疗法产生了更好的疗效，而另外一些疗法可能在安全性、便利性、药物储存稳定性、药物经济学成本等方面表现更佳。此外，非劣效性检验方法也用于评估有效疗法是否足够安全。

所以，使用非劣效性假设检验的前提是：

（1）新疗法效果不太差，甚至优于标准疗法

（2）新疗法在其他方面更有优势（如安全性、便利性等）

非劣效性假设检验

结果解读

注意：非劣效性界值取值分为高优和低优的两种情况

高优：结局指标越高，说明干预效果越好，比如定性指标有效率、治愈率之类（或定量指标SF-36生命质量评分之类）;一般情况下干预组该指标可能略低于对照组，但相差无几(所以才是非劣效)，此时非劣效性界值略低于其差值【比如率差是-0.05，则非劣效界值可考虑设置-0.10附近（或比如差值是-2，则非劣效界值为-3、-4、-5等等）】

低优：结局指标越低，说明干预效果越好，比如定性指标死亡率、复发率之类（或定量指标肥胖人群的BMI指数之类），一般情况下干预组发生率（均数）高于对照组，但相差无几。此时非劣效性界值高于率差（均差）【比如干预组与对照组率差是0.05，则非劣效性界值为0.10附近等（或非劣效性界值高于均差，比如BMI指数差值是2，则非劣效性值为3、4、5等）】

案例分析

样本量计算